Американские ученые научились менять геном "вживую"

Четверг, 23 Ноябрь 2017 11:23
Новые времена - новые методы... Новые времена - новые методы...

Сотрудники Детской больницы Бениоффа (UCSF Benioff Children's Hospital) в Окленде впервые в США опробовали методику редактирования генома непосредственно в организме живого человека, а не путём введения ему заранее отредактированных клеток. Врачам пришлось пойти на столь рискованный шаг потому, что пациент страдал от неизлечимой генетической болезни, спасти от которой другими способами его не представлялось возможным...

 Пока рано судить о том, удалось ли докторам победить болезнь, так как первые результаты экспериментального лечения должны проявить себя примерно через два месяца.

Пациентом, согласившимся на рискованный метод лечения, стал Брайан Мэддокс, страдающий от синдрома Хантера. Это одна из форм мукополисахаридоза, редкое рецессивное Х-сцепленное генетическое заболевание, возникающее в результате дефицита ряда ферментов и приводящее к накоплению белково-углеводных комплексов и жиров в клетках. Как правило, оно проявляется у человека лишь в том случае, когда он наследует дефектный ген от обоих родителей. Болезнь постепенно начинает влиять на разные органы и ткани, а её признаки проявляются уже на втором году жизни человека.

Ранее синдром Хантера лечили исключительно симптоматически, при помощи трансплантации костного мозга и инъекций искусственных ферментов. Такая поддерживающая терапия обходится пациентам недёшево и стоит более 100 000 долларов в год. Врачи Оклендской детской больницы решились на экспериментальное лечение в случае с Брайаном Мэддоксом лишь потому, что он за свою жизнь перенёс более 25 операций по удалению всевозможных грыж, прорастаний кости в спинной мозг и прочих неприятных процедур. Разумеется, 44-летний мужчина был готов на что угодно, лишь бы получить шанс на выздоровление.

Главным отличием экспериментальной методики стал тот факт, что геном редактировался непосредственно в организме пациента. Ранее, напомним, редактирование происходило над клетками, извлекаемыми из организма, или вовсе выращенными отдельно. Что характерно, вместо популярной сегодня технологии генного редактирования CRISPR учёные использовали альтернативную – Zinc Finger Nuclease. Она подразумевает введение в организм обезвреженных вирусов, несущих в себе закодированный инструмент для редактирования генома. Инструмент синтезируется в клетках печени, после чего начинает активно править геном организма. При этом необходимо, чтобы как минимум в 1% клеток печени заработала правильная копия необходимого гена. В противном случае лечение окажется неэффективным.

Как мы уже говорили ранее, о результатах экспериментального лечения можно будет судить не ранее чем через два месяца. Сам Брайан Мэддокс прекрасно понимает, что этот эксперимент может закончиться ничем, но по-прежнему не теряет надежды на то, что его жизнь наконец-то станет хотя бы немного комфортнее и проще. По его словам, на протяжении 15 лет он ждал, когда учёные научатся редактировать человеческий геном и смогут его спасти. Что ж, пожелаем этому человеку удачи и будем надеяться, что лечение действительно пойдёт ему на пользу.

Прочитано 80 раз

...

Похожие материалы (по тегу)

  • Тайны космоса: как создать идеального астронавта?..

    Быть космонавтом непросто — нужно необычайное сочетание храбрости, физической подготовки, интеллекта, способности принимать решения быстро и оставаться спокойным под самым сильным давлением. Тогда вас, возможно, возьмут в космос. А, возможно, и нет... Отбор весьма жесткий!

  • Тайны мира: НЛО над Орегоном

    Нечто странное произошло в небе над Орегоном: средь бела дня неопознанный самолёт промчался вдоль штата с юга на север сквозь плотный поток пассажирских авиалайнеров, а когда военные подняли для его перехвата истребители F-15C, таинственный аппарат скрылся в неизвестном направлении...

  • Тайны мира: расследование эволюции

    Научная фантастика часто обрекает человечество на эволюцию в тощих существ с непомерно раздутой головой, вся жизнь которых зависит от достижений научно-технического прогресса. К счастью, реальность намного интереснее и далеко не так предсказуема, как считают фантасты...

  • Тайны мира: улитки захватили Флориду!

    Миллиарды улиток захватили популярный пляж во Флориде. Везде на пляже Сейнт-Пит, докуда хватает глаз, — бурый ковер из крошечных моллюсков. Мечта любителя экзотических блюд! Улитки также замечены на пляже Форт-де-Сото. Видео об этом незаурядном событии снял любитель природы Майкл Мак-Карти в прошлые выходные, когда на песчаный берег выползло больше всего моллюсков.

  • Над Алабамой произошел таинственный взрыв

    14 ноября после обеда жители американского штата Алабама, были напуганы сильным взрывом, звук от которого шел откуда-то с неба. Странное явление слышали во многих районах штата. Сообщения о странном явлении поступали из Блаунта, Джефферсона, Уокера, Каллмена, Талладегаа, Калхуна, Клея, Уинстона, Рэндольфа, Таскалуса и Сент-Клэра...