Американские ученые научились менять геном "вживую"

Четверг, 23 Ноябрь 2017 11:23
Новые времена - новые методы... Новые времена - новые методы...

Сотрудники Детской больницы Бениоффа (UCSF Benioff Children's Hospital) в Окленде впервые в США опробовали методику редактирования генома непосредственно в организме живого человека, а не путём введения ему заранее отредактированных клеток. Врачам пришлось пойти на столь рискованный шаг потому, что пациент страдал от неизлечимой генетической болезни, спасти от которой другими способами его не представлялось возможным...

 Пока рано судить о том, удалось ли докторам победить болезнь, так как первые результаты экспериментального лечения должны проявить себя примерно через два месяца.

Пациентом, согласившимся на рискованный метод лечения, стал Брайан Мэддокс, страдающий от синдрома Хантера. Это одна из форм мукополисахаридоза, редкое рецессивное Х-сцепленное генетическое заболевание, возникающее в результате дефицита ряда ферментов и приводящее к накоплению белково-углеводных комплексов и жиров в клетках. Как правило, оно проявляется у человека лишь в том случае, когда он наследует дефектный ген от обоих родителей. Болезнь постепенно начинает влиять на разные органы и ткани, а её признаки проявляются уже на втором году жизни человека.

Ранее синдром Хантера лечили исключительно симптоматически, при помощи трансплантации костного мозга и инъекций искусственных ферментов. Такая поддерживающая терапия обходится пациентам недёшево и стоит более 100 000 долларов в год. Врачи Оклендской детской больницы решились на экспериментальное лечение в случае с Брайаном Мэддоксом лишь потому, что он за свою жизнь перенёс более 25 операций по удалению всевозможных грыж, прорастаний кости в спинной мозг и прочих неприятных процедур. Разумеется, 44-летний мужчина был готов на что угодно, лишь бы получить шанс на выздоровление.

Главным отличием экспериментальной методики стал тот факт, что геном редактировался непосредственно в организме пациента. Ранее, напомним, редактирование происходило над клетками, извлекаемыми из организма, или вовсе выращенными отдельно. Что характерно, вместо популярной сегодня технологии генного редактирования CRISPR учёные использовали альтернативную – Zinc Finger Nuclease. Она подразумевает введение в организм обезвреженных вирусов, несущих в себе закодированный инструмент для редактирования генома. Инструмент синтезируется в клетках печени, после чего начинает активно править геном организма. При этом необходимо, чтобы как минимум в 1% клеток печени заработала правильная копия необходимого гена. В противном случае лечение окажется неэффективным.

Как мы уже говорили ранее, о результатах экспериментального лечения можно будет судить не ранее чем через два месяца. Сам Брайан Мэддокс прекрасно понимает, что этот эксперимент может закончиться ничем, но по-прежнему не теряет надежды на то, что его жизнь наконец-то станет хотя бы немного комфортнее и проще. По его словам, на протяжении 15 лет он ждал, когда учёные научатся редактировать человеческий геном и смогут его спасти. Что ж, пожелаем этому человеку удачи и будем надеяться, что лечение действительно пойдёт ему на пользу.

Прочитано 102 раз

...

Похожие материалы (по тегу)

  • Тайны мира: Аврора, НЛО-1897

    Одним из наиболее знаменитых инцидентов в новой истории, связанных с появлением НЛО на небосводе нашей планеты, считается происшествие в городке Аврора (США, Техас). История произошла 17 апреля 1897 года. Тогда там проживало в общей сложности 3 тысячи местных жителей...

  • Тайны мира: движущиеся камни США и Белоруси

    Уже давно обсуждается феномен движения камней на дне высохшего озера Рейстрэк-Плайя в знаменитой Долине Смерти (США). Здесь камни весом до нескольких сотен килограммов самостоятельно, без помощи живых существ, медленно двигаются по глинистому дну озера, о чем свидетельствуют следы, остающиеся за ними...

  • В США арестовали посланного Трампом "борца с рептилоидами"

    55-летний житель города Итонвилл, штат Вашингтон, был задержан в округе Пирс, штат Вашингтон, с автоматом АК-47, а также пистолетом. При задержании мужчина сказал, что оружие ему надо чтобы сражаться с людьми-ящерами ("lizard people"). По словам мужчины, о людях-ящерах его предупредил сам президент Дональд Трамп!

  • Тайны космоса: как создать идеального астронавта?..

    Быть космонавтом непросто — нужно необычайное сочетание храбрости, физической подготовки, интеллекта, способности принимать решения быстро и оставаться спокойным под самым сильным давлением. Тогда вас, возможно, возьмут в космос. А, возможно, и нет... Отбор весьма жесткий!

  • Тайны мира: НЛО над Орегоном

    Нечто странное произошло в небе над Орегоном: средь бела дня неопознанный самолёт промчался вдоль штата с юга на север сквозь плотный поток пассажирских авиалайнеров, а когда военные подняли для его перехвата истребители F-15C, таинственный аппарат скрылся в неизвестном направлении...