Американские ученые научились менять геном "вживую"

Четверг, 23 Ноябрь 2017 11:23
Новые времена - новые методы... Новые времена - новые методы...

Сотрудники Детской больницы Бениоффа (UCSF Benioff Children's Hospital) в Окленде впервые в США опробовали методику редактирования генома непосредственно в организме живого человека, а не путём введения ему заранее отредактированных клеток. Врачам пришлось пойти на столь рискованный шаг потому, что пациент страдал от неизлечимой генетической болезни, спасти от которой другими способами его не представлялось возможным...

 Пока рано судить о том, удалось ли докторам победить болезнь, так как первые результаты экспериментального лечения должны проявить себя примерно через два месяца.

Пациентом, согласившимся на рискованный метод лечения, стал Брайан Мэддокс, страдающий от синдрома Хантера. Это одна из форм мукополисахаридоза, редкое рецессивное Х-сцепленное генетическое заболевание, возникающее в результате дефицита ряда ферментов и приводящее к накоплению белково-углеводных комплексов и жиров в клетках. Как правило, оно проявляется у человека лишь в том случае, когда он наследует дефектный ген от обоих родителей. Болезнь постепенно начинает влиять на разные органы и ткани, а её признаки проявляются уже на втором году жизни человека.

Ранее синдром Хантера лечили исключительно симптоматически, при помощи трансплантации костного мозга и инъекций искусственных ферментов. Такая поддерживающая терапия обходится пациентам недёшево и стоит более 100 000 долларов в год. Врачи Оклендской детской больницы решились на экспериментальное лечение в случае с Брайаном Мэддоксом лишь потому, что он за свою жизнь перенёс более 25 операций по удалению всевозможных грыж, прорастаний кости в спинной мозг и прочих неприятных процедур. Разумеется, 44-летний мужчина был готов на что угодно, лишь бы получить шанс на выздоровление.

Главным отличием экспериментальной методики стал тот факт, что геном редактировался непосредственно в организме пациента. Ранее, напомним, редактирование происходило над клетками, извлекаемыми из организма, или вовсе выращенными отдельно. Что характерно, вместо популярной сегодня технологии генного редактирования CRISPR учёные использовали альтернативную – Zinc Finger Nuclease. Она подразумевает введение в организм обезвреженных вирусов, несущих в себе закодированный инструмент для редактирования генома. Инструмент синтезируется в клетках печени, после чего начинает активно править геном организма. При этом необходимо, чтобы как минимум в 1% клеток печени заработала правильная копия необходимого гена. В противном случае лечение окажется неэффективным.

Как мы уже говорили ранее, о результатах экспериментального лечения можно будет судить не ранее чем через два месяца. Сам Брайан Мэддокс прекрасно понимает, что этот эксперимент может закончиться ничем, но по-прежнему не теряет надежды на то, что его жизнь наконец-то станет хотя бы немного комфортнее и проще. По его словам, на протяжении 15 лет он ждал, когда учёные научатся редактировать человеческий геном и смогут его спасти. Что ж, пожелаем этому человеку удачи и будем надеяться, что лечение действительно пойдёт ему на пользу.

Прочитано 307 раз

...

Похожие материалы (по тегу)

  • Тайны мира: и настала тьма...

    Тьма египетская, которая длилась трое суток, упоминается еще в Ветхом Завете как одно из чудес, совершенных пророком Моисеем. Однако это явление наблюдалось и позднее, в том числе в наше время. В целом история человечества помнит несколько случаев, когда на землю опускалась ничем не объяснимая кромешная темнота...

  • Секвенирование генома дало новые данные о первых жителях Аляски

    Анализ генома новорожденной девочки из позднепалеолитического погребения на Аляске дал новые сведения о происхождении коренных американцев. Девочка, как выяснилось, принадлежала к популяции, близкой к общим предкам всех современных индейцев (но не эскимосов). Исследование подтвердило, что северо- и южноамериканские индейцы произошли от одной предковой популяции, которая была изолирована от остального человечества во время последнего ледникового максимума (начиная с 24 000 лет назад)...

  • Ученые выявили механизм продления жизни

    Исследователи назвали причину долголетия человека. Ученые связали относительно высокую продолжительность жизни Homo sapiens c геном p62, являющимся одним из регуляторов аутофагии. Воздействуя на этот ген, можно получить удивительные результаты...

  • Открыты качественно иные методы реконструкции ДНК

    ля воссоздания ДНК умершего человека или животного необходимо сначала извлечь ДНК из останков, но новое исследование показало, что это не единственный способ. ДНК мужчины, который умер почти 200 лет назад, воссоздали из образцов, взятых у его живых потомков. И ничего подобного раньше не делали!..

  • НЛо разлетались над Англией и Америкой

    НЛО активно проявило себя на этой неделе во многих регионах мира. И попало на камеры наружного наблюдения. Так, в английском графстве Хэмпшир над городом Бейсингсток, очевидцы зафиксировали полет аж пяти НЛО...